PD-1 programlanmış hücre ölüm proteini olarak da bilinir ve immün sistem hücrelerinin yüzeyinde bulunan bir reseptördür. Bu reseptöre kanser hücresinden salınan PD-L1 ve PD-L2 adlı protein yapısındaki ligandlar bağlanarak kansere yönelik immün sistemin fren mekanizmasını çalıştırır. Pembrolizumab bu protein yapılara bağlanarak immün sistemin fren mekanizmasının çalışmasına izin vermez. Serbest kalan immün hücreler kanseri tanımak ve yok etmek üzere harekete geçer.
Başlıca pembrolizumab etkiniğinin gözlendiği kanser türleri; metastaz yapmış malign melanom, baş boyun kanseri, küçük hücreli akciğer kanseri, özefagus kanseri, mide kanseri, mesane ,küçük hücreli olmayan akciğer kanserleri,hepatosellüler kanser, over kanseri, kolon rektum kanseridir.
Özellikle metastatik akciğer adenokanserinde etkili olduğu gösterilmiştir.